{"id":5488,"date":"2026-03-10T12:46:29","date_gmt":"2026-03-10T11:46:29","guid":{"rendered":"https:\/\/secuah.web.uah.es\/2026\/?p=1194"},"modified":"2026-03-10T12:46:29","modified_gmt":"2026-03-10T11:46:29","slug":"dianas-2026-15-1-e202603x029-ayala-duro-etal-deficiencia-de-surfactante-asociada-a-mutaciones-de-abca3-diseno-de-una-terapia-basada-en-liposomas-inhalables-con-arnm","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dianas.web.uah.es\/journal\/dianas-2026-15-1-e202603x029-ayala-duro-etal-deficiencia-de-surfactante-asociada-a-mutaciones-de-abca3-diseno-de-una-terapia-basada-en-liposomas-inhalables-con-arnm\/","title":{"rendered":"dianas 15 (1) Ayala-Duro etal 2026 Deficiencia de surfactante asociada a mutaciones de ABCA3: dise\u00f1o de una terapia basada en liposomas inhalables con ARNm."},"content":{"rendered":"
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dianas 15(1)
<\/a> > Ayala-Duro etal
<\/a><\/p>\n\n

dianas | Vol 15 Num 1 | marzo 2026 | e202603x029
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Irene Ayala-Duro, Alejandro Gonzalez-Vivancos, Roberto Linares-Cora, Luc\u00eda Rodr\u00edguez-Abad, Patricia Jimena Ruiz-I\u00f1igo<\/p>\n\n

Departamento de Biolog\u00eda de Sistemas, Universidad de Alcal\u00e1.
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a<\/b>
. <\/b>ireneayaladuro@gmail.com  b<\/b>
. <\/b>byalexxandro@gmail.com  c<\/b>
. <\/b>linarescora02@gmail.com  d<\/b>
. <\/b>ruizpstricia04@gmail.com<\/p>\n\n

XI Congreso de Se\u00f1alizaci\u00f3n Celular, SECUAH 2026.

\nXX Simposio de Dianas Terap\u00e9uticas.

\n16 a 18 de marzo, 2026. Universidad de Alcal\u00e1. Alcal\u00e1 de Henares, Madrid. Espa\u00f1a.
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Resumen<\/p>\n

La deficiencia de surfactante asociada a mutaciones en ABCA3 constituye una enfermedad pulmonar grave, sin terapias dirigidas disponibles y con un pron\u00f3stico especialmente desfavorable en poblaci\u00f3n pedi\u00e1trica. En este trabajo se presenta el dise\u00f1o integral de una estrategia terap\u00e9utica innovadora basada en liposomas inhalables capaces de vehiculizar ARNm de ABCA3, con el objetivo de restaurar la funci\u00f3n del transportador y normalizar la biog\u00e9nesis del surfactante en los neumocitos tipo II.
El proyecto abarca desde la optimizaci\u00f3n fisicoqu\u00edmica de la formulaci\u00f3n liposomal y su estabilidad frente a la nebulizaci\u00f3n, hasta el desarrollo de ensayos in vitro e in vivo destinados a evaluar la internalizaci\u00f3n, expresi\u00f3n proteica, recuperaci\u00f3n estructural de los cuerpos lamelares y mejora funcional pulmonar. Los modelos celulares y murinos propuestos permiten analizar de manera precisa tanto la eficiencia del sistema de entrega como su impacto terap\u00e9utico y perfil de seguridad.
En conjunto, estos resultados sientan las bases para el desarrollo de una terapia g\u00e9nica inhalada focalizada, m\u00ednimamente invasiva y con potencial para abordar la causa molecular de la enfermedad. Aunque a\u00fan se requieren validaciones adicionales y estudios precl\u00ednicos ampliados, esta aproximaci\u00f3n representa un paso significativo hacia una alternativa terap\u00e9utica eficaz para pacientes con mutaciones en ABCA3, ofreciendo una v\u00eda prometedora en el tratamiento de las enfermedades intersticiales pedi\u00e1tricas de origen gen\u00e9tico.
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