dianas 15(1) > Ayala-Duro etal

dianas | Vol 15 Num 1 | marzo 2026 | e202603x029

Deficiencia de surfactante asociada a mutaciones de ABCA3: diseño de una terapia basada en liposomas inhalables con ARNm.

Irene Ayala-Duro^a, Alejandro Gonzalez-Vivancos^b, Roberto Linares-Cora^c, Lucía Rodríguez-Abad, Patricia Jimena Ruiz-Iñigo^d

Departamento de Biología de Sistemas, Universidad de Alcalá.

a. ireneayaladuro@gmail.com  b. byalexxandro@gmail.com  c. linarescora02@gmail.com  d. ruizpstricia04@gmail.com

XI Congreso de Señalización Celular, SECUAH 2026.
XX Simposio de Dianas Terapéuticas.
16 a 18 de marzo, 2026. Universidad de Alcalá. Alcalá de Henares, Madrid. España.

Resumen

La deficiencia de surfactante asociada a mutaciones en ABCA3 constituye una enfermedad pulmonar grave, sin terapias dirigidas disponibles y con un pronóstico especialmente desfavorable en población pediátrica. En este trabajo se presenta el diseño integral de una estrategia terapéutica innovadora basada en liposomas inhalables capaces de vehiculizar ARNm de ABCA3, con el objetivo de restaurar la función del transportador y normalizar la biogénesis del surfactante en los neumocitos tipo II.
El proyecto abarca desde la optimización fisicoquímica de la formulación liposomal y su estabilidad frente a la nebulización, hasta el desarrollo de ensayos in vitro e in vivo destinados a evaluar la internalización, expresión proteica, recuperación estructural de los cuerpos lamelares y mejora funcional pulmonar. Los modelos celulares y murinos propuestos permiten analizar de manera precisa tanto la eficiencia del sistema de entrega como su impacto terapéutico y perfil de seguridad.
En conjunto, estos resultados sientan las bases para el desarrollo de una terapia génica inhalada focalizada, mínimamente invasiva y con potencial para abordar la causa molecular de la enfermedad. Aunque aún se requieren validaciones adicionales y estudios preclínicos ampliados, esta aproximación representa un paso significativo hacia una alternativa terapéutica eficaz para pacientes con mutaciones en ABCA3, ofreciendo una vía prometedora en el tratamiento de las enfermedades intersticiales pediátricas de origen genético.